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工商時報/2018.02.22/記者簡立宗 我國研發罕病用藥又傳捷報！輝藥生技宣佈其自行研發的新藥R-168，經蘇州大學醫學部公共衛生學院所進行之動物實驗證實，針對特發性肺纖維化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）具有治療及預防效果，該公司規劃於近期於醫學期刊發表論文，並向中國國家食品藥品監督管理局（CFDA）或美國食品藥品管理局（Food and Drug Administration簡稱FDA）進行申請，進入人體實驗階段。未來希望利用其在中草藥研發背景，為目前仍無法治癒的罕見致命重大疾病提供溫和解方。

特發性肺纖維化是一種進行性疾病，以肺組織瘢痕化、增厚為特點，導致肺組織不可逆地喪失運輸氧的能力。特發性肺纖維化的預後很差，是一致命的呼吸系統疾病。現今唯一痊癒的方法是換肺手術，然而這種方法僅適用於極少數的患者，約有3分之2的病人在診斷後5年之內死亡。根據肺纖維化聯盟之調查，美國約有12萬8千名特發性肺纖維化的病人，每年約4萬8千名新確診病例。

IPF仍無解藥 全球藥廠積極卡位 IPF治療的選擇相當有限，過去曾經有利用包括類固醇、免疫抑制藥品等藥品，嘗試治療IPF，但效果都相當有限。特發性肺纖維化可以說是一個低度開發市場，目前市面上只有兩個核可藥物。其中，Pirfenidone是第一個獲准用於治療特發性肺纖維化的特異性藥物，第二個獲准治療特發性肺纖維化的藥物是Nintedanib，這是目前唯二具有效預防該病症急性惡化風險之藥物。不過此二者僅能延緩呼吸功能惡化的速度，並不能根治病症，且肝功能不佳的病人都需要調整劑量。其中Pirfenidone治療引起的副作用種類廣泛，因此僅管被證實有治療效益，其副作用卻是許多患者所不能忍受的，市場上仍期待更犀利的解決方案出現，亦成為全球藥廠研發及併購的重要目標。

除了看好潛在市場並完備肺病藥版圖，全球主要藥廠卡位IPF用藥另有其戰略意義。IPF屬定義中的罕見重大疾病，開發相關用藥有助於取得孤兒藥認證及優先查憑證，獲得藥物快速通道資格。例如MedicNova所開發之治療特發性肺纖維化的藥物於2015年獲得美國FDA的...