首款SMA口服藥獲批!羅氏Evrysdi低藥價挑戰強敵 ... | 合法藥品大搜索
2020年8月10日—Evrysdi是一種研究性的運動神經元存活-2(SMN2)基因編輯調節劑(splicingmodifier),可增加和維持中樞神經系統和周邊組織的SMN蛋白濃度 ...
2020.08.10 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯美國時間7日,美國食品藥品管理局(FDA)批准羅氏(Roche)治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的藥物Evrysdi (以往稱Risdiplam),這是SMA的首款口服藥物,可以治療2月齡以上的SMA患者,治療費用依患者體重定價,每年最高費用為34萬美元,遠低於百健(Biogen)的反義寡核苷酸藥物Spinraza和諾華(Novartis)的Zolgensma基因療法。
自新冠肺炎大流行以來,由於Evrysdi可以口服或管灌等方式服用,Evrysdi是第一種也是唯一可以在家服用的SMA藥物,因此更具獨特優勢,Baird分析師Brian Skorney指出,擔心在新冠肺炎期間到醫院的患者,可能會從Spinraza轉換成使用羅氏的藥物。
此外,Evrysdi更適用於不能耐受Spinraza的腰椎穿刺治療,或者是不適合使用Zolgensma的患者。
Evrysdi是一種研究性的運動神經元存活-2(SMN2)基因編輯調節劑(splicing modifier),可增加和維持中樞神經系統和周邊組織的SMN蛋白濃度。
羅氏的Evrysdi治療費用依患者體重定價,若患者體重達44磅,每年最高費用為34萬美元,羅氏表示,依據臨床試驗受試者的平均體重15磅來計算,每年的治療費用不到10萬美元。
此次批准根據兩項SMA臨床三期研究數據,一項稱為FIREFISH,針對2至7個月大的嬰兒;另一項稱為SUNFISH,則是針對2至25歲的兒童和成人的臨床三期試驗,且SUNFISH是第一個也是唯一一個針對罹患第2型和第3型SMA成人的安慰劑對照試驗。
在FIREFISH臨床試驗中顯示,Evrysdi可改善患者運動功能,按照貝萊氏嬰兒發展量表第三版(Bayley Scales of Infant Development—3rd, BSID-III)的標準,接受治療的嬰兒有41%可以坐穩至少5秒,90%的嬰兒在治療至12個月時就可不需使用呼吸器,且能存活至15個月以...
Evrysdi (risdiplam) | 合法藥品大搜索
Evrysdi (Risdiplam) for Spinal Muscular Atrophy (SMA) | 合法藥品大搜索
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Evrysdi™ (risdiplam) | 合法藥品大搜索
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Evrysdi™ (risdiplam) | 合法藥品大搜索
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