日本第二款基因療法藥物Zolgensma!一次解決脊髓性肌肉萎縮 ... | 合法藥品大搜索
2020年3月3日—Zolgensma是利用基因療法,靜脈注射以病毒載體帶入的正常基因片段,對SMN1基因進行修正,只要一次注射就完成治療,在臨床試驗階段不僅 ...
基因缺陷導致的先天罕病,原本是詛咒一般難解的痛苦存在,在基因療法的發展下,漸漸這些病患可以有機會重新擁有健康。以幹細胞做治療的再生醫療,與修正病變基因的基因療法都在日本的新興醫藥產業中蓬勃的發展著。
去年5月在美國上市的Zolgensma是由美國諾華Novartis藥廠研發生產,用於治療2歲以下脊髓性肌肉萎縮症spinal muscular atrophy (SMA)的患者,這種基因變異疾病會造成孩童運動、飲食、呼吸困難而導致早夭,或是需要終生配戴人工呼吸機。Zolgensma是利用基因療法,靜脈注射以病毒載體帶入的正常基因片段,對SMN1基因進行修正,只要一次注射就完成治療,在臨床試驗階段不僅改善病患整體存活率,更有幾例患者恢復站立及行走能力。效果顯著,且無需重複施打,也因此要價高昂,在美國定價為212.5萬美金。即便創下美國藥價新高,但比起現行的SMA藥物Spinraza治療10年約400萬美金的價格,一次性的Zolgensma療程相較便宜許多。並且在美國上市時,諾華藥廠不僅讓保險業者分五年攤付費用,並可以簽署協議,只有在藥物發揮療效的情況下才需要付款。
2019年上市後,諾華藥廠也尋求這支罕病基因藥物在歐洲與日本的上市可能,在提出申請並執行臨床試驗後,終於在隔年2月份通過日本厚生勞動省核可,成為繼慢性動脈閉塞藥物Collategene後,日本第二支上市的基因療法藥物。雖然目前尚未確定日本境內的價格,日本官方已確定將Zolgensma治療納入23個月以上兒童健保部分給付範圍內,預計每年將可救治約20名罹病新生兒,並且表示未來基因療法藥物,會成為下一階段的新興治療方針,協助克服罕見或難治疾病。
延伸閱讀:基因療法再傳好消息 恢復罕病嬰兒免疫力[1]
文/ Ray
參考資料:
https://mainichi.jp/english/articles/20200226/p2g/00m/0fe/095000c ...How It Works | 合法藥品大搜索
Onasemnogene abeparvovec | 合法藥品大搜索
Onasemnogene abeparvovec | 合法藥品大搜索
Zolgensma | 合法藥品大搜索
Zolgensma for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy ... | 合法藥品大搜索
Zolgensma | 合法藥品大搜索
ZOLGENSMA | 合法藥品大搜索
ZOLGENSMA® (onasemnogene abeparvovec | 合法藥品大搜索
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諾華推出史上最高價「藥物樂透」!送出100劑Zolgensma單價 ... | 合法藥品大搜索
【測試輸罕藥輸6】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
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【捷力能膠囊 0.5 毫克】成人與10歲及以上兒童病人之復發型多發性硬化症(前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者)。
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【測試輸罕藥輸7】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸7許可證字號:衛署罕藥輸字第999007號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【瑪威克錠10毫克】復發型多發性硬化症(臨床上有發作,且前二年有二次復發者)
藥品名稱:瑪威克錠10毫克許可證字號:衛部罕藥輸字第000058號許可證種類:製 劑適應症:復發型多發性硬化症(臨床上有發作,且...
【測試輸罕藥輸1】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
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【泰吉利濃縮靜脈輸注液 300 毫克】單一藥物治療反覆發作型多發性硬化症,其病患群為下列成人患者:1) 已使用至少一種改善病程進展的治療 (Disease-modifying therapy, DMT),但是仍持續惡化的病患,或2) 病情急速惡化的反覆發作型多發性硬化症患者。
藥品名稱:泰吉利濃縮靜脈輸注液300毫克許可證字號:衛署罕菌疫輸字第000014號許可證種類:菌 疫適應症:單一藥物治療反覆發作...
【測試輸罕藥輸5】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
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【貝他費隆 注射劑】降低反覆發作型多發性硬化症的發作頻率及嚴重度。降低續發型多發性硬化症(secondary progressive multiple sclerosis)復發的頻率及嚴重度。發生單一臨床症狀(Clinically Isolated Syndrome)疑似多發性硬化症的病患,可延緩其惡化成多發性硬化症。
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【測試輸罕藥輸2】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
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【測試輸罕藥輸8】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸8許可證字號:衛署罕藥輸字第999008號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【任力達濃縮輸注液12毫克】可用於治療有臨床及影像證實為活動性疾病狀態的成人復發緩解型多發性硬化症(RRMS)。基於安全性考量,應使用於曾經接受2項或以上藥品治療反應不佳且有可能導致嚴重神經學障礙之多發性硬化症病人。
藥品名稱:任力達濃縮輸注液12毫克許可證字號:衛部罕菌疫輸字第000025號許可證種類:菌 疫適應症:可用於治療有臨床及影像證實...
【脊瑞拉 注射液】經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,其SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一、二、三型病人,但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。
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【泰福德膠囊120毫克】復發-緩解型多發性硬化症(relapse-remission multiple sclerosis)成人患者之治療(前一年有一次或一次以上復發者) 。
藥品名稱:泰福德膠囊120毫克許可證字號:衛部罕藥輸字第000039號許可證種類:製 劑適應症:復發-緩解型多發性硬化症(relapse-r...
【泰福德膠囊240毫克】復發-緩解型多發性硬化症(relapse-remission multiple sclerosis)成人患者之治療(前一年有一次或一次以上復發者) 。
藥品名稱:泰福德膠囊240毫克許可證字號:衛部罕藥輸字第000040號許可證種類:製 劑適應症:復發-緩解型多發性硬化症(relapse-r...