從實驗到上市，一款藥物的開發可以耗費多少青春與成本 ... | 合法藥品大搜索

2018年6月6日—標籤:藥物開發,新藥研發,臨床試驗,新藥查驗登記,NDA,臨床前試驗,科學家,...除了時間成本，在藥物研發的每一個階段都有一定的研究成本。

繼一連串針對類β－類澱粉蛋白質（amyloid-beta）努力卻無功而返的失敗案例之後，另外一個針對神經細胞之間的訊息傳遞治療策略：百靈佳殷格翰（Boehringer Ingelheim）的小分子藥BI 409306臨床結果也出爐了。但還是一樣令人沮喪……

──Genet觀點[1]，2018/2/21

百靈佳殷格翰是全球前20大領先的製藥公司之一，總部位於德國殷格翰，也是目前最大的製藥家族企業。而阿茲海默症則是多年來科學家相繼將青春與心血投入其中卻未獲得顯著成果的強敵，也是目前退化性失智症當中，最為常見的疾病。在經過研究團隊的各項機制探討與動物實驗，如同先前的其他眾多藥廠，百靈佳殷格翰的研究部門在2011年正式向阿茲海默症下了戰帖──將小分子藥物BI 409306帶入臨床試驗。

在投注眾多人力與金錢成本後，2018年初結果出爐──共457位受試者參與的第二期臨床試驗當中，受測試的藥物對於阿茲海默症患者認知功能改善的效果，並未優於服用安慰劑的對照組，也宣告這次漫長的藥物研發馬拉松就此結束。

不管是阿茲海默症還是其他纏人的疾病，一個藥物從無到有的漫漫長路，離不開下面這幾個階段：

一、新藥的研究與發掘（Research and Design, R&D）（2～5年）：首先，科學家要先進行一些基礎研究，透過現象觀察設計後續實驗，再深入研究現象背後可能的機轉，針對潛在的藥物標的進行探索，後續才有機會對具有治療應用價值的藥物進行產業化或商品化之開發。

二、臨床前試驗（Pre-clinical tests）（1.5年...