Biogen罕病SMA療法Spinraza 經17個月僵局英國NHS終於點頭 ... | 合法藥品大搜索
2019年5月17日—Spinraza是百健(Biogen)與Ionis製藥公司合作開發的,於2016年獲FDA批准,是全球第一個獲准治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物,自2017年推出 ...
昨(16)日,在長達17個月的努力下,英國國家健康服務( NHS)終於點頭,宣布與百健(Biogen)達成有風險分攤協議 (managed access agreement),在有限時間內納入治療脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的藥物Spinraza,並收集該藥物有效性數據,NHS與百健均沒有透露該藥物之價格。
Spinraza是百健(Biogen)與Ionis製藥公司合作開發的,於2016年獲FDA批准,是全球第一個獲准治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物,自2017年推出以來是百健主要的收入來源,在美國,治療第一年定價為75萬美元,此後為37.5萬美元,終生都需接受注射。
英國醫療成本效益機構-英國國家健康與照顧卓越研究院(The National Institute for Health and Care Excellence, NICE)自17個月前開始對Spinraza進行評估,而在去年8月時,儘管百健已經給英國提供了Spinraza的折扣優惠,患者第一年治療費用降低為45萬英鎊(57.7萬美元),但當時,NICE仍認為該藥價格過於昂貴,無法納入國家醫療服務體系中。
Spinraza為一種反義寡核苷酸藥物,可改變SMN2基因的剪接,以增加全功能性SMN蛋白的產生,可顯著提高SMA患者的運動機能。
此次批准將有助於Spinraza成為英國SMA患者的治療首選,分析師認為,這同時有助於百健可搶在競爭對手之前壟斷市場。
而最強力的競爭對手為諾華的單劑量SMA基因療法Zolgensma,目前正在等待美國FDA的批准。諾華在3月份發布了一系列治療各種SMA類型的臨床試驗結果,諾華表示,在治療第一型SMA與發生SMA症狀前患者的臨床三期試驗中,可延長患者壽命且能改善運動功能。
但Zolgensma並不是唯一一個Biogen的競爭對手。上週,羅氏(Roche)發佈了以risdiplam治療SMA的研究數據,17名第一型SMA患者的運動功能顯著改善,15名患者存活達1年。羅氏表示,這項名為Fir...
Biogen罕病SMA療法Spinraza 經17個月僵局英國NHS終於點頭 ... | 合法藥品大搜索
Nusinersen | 合法藥品大搜索
Official Patient Site | 合法藥品大搜索
Spinraza (nusinersen) 獲美國FDA核准為孩童與成人罕見遺傳 ... | 合法藥品大搜索
《2020JPM》羅氏壓低SMA藥價 挑戰競爭強敵百健Spinraza和 ... | 合法藥品大搜索
全球首個脊髓性肌肉萎縮症藥物Spinraza近日獲美國FDA核准 ... | 合法藥品大搜索
罕見疾病一點通 | 合法藥品大搜索
罕見疾病一點通 | 合法藥品大搜索
財團法人罕見疾病基金會 | 合法藥品大搜索
首款SMA口服藥獲批!羅氏Evrysdi低藥價挑戰強敵百健 ... | 合法藥品大搜索
【瑪威克錠10毫克】復發型多發性硬化症(臨床上有發作,且前二年有二次復發者)
藥品名稱:瑪威克錠10毫克許可證字號:衛部罕藥輸字第000058號許可證種類:製 劑適應症:復發型多發性硬化症(臨床上有發作,且...
【測試輸罕藥輸7】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸7許可證字號:衛署罕藥輸字第999007號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【泰吉利濃縮靜脈輸注液 300 毫克】單一藥物治療反覆發作型多發性硬化症,其病患群為下列成人患者:1) 已使用至少一種改善病程進展的治療 (Disease-modifying therapy, DMT),但是仍持續惡化的病患,或2) 病情急速惡化的反覆發作型多發性硬化症患者。
藥品名稱:泰吉利濃縮靜脈輸注液300毫克許可證字號:衛署罕菌疫輸字第000014號許可證種類:菌 疫適應症:單一藥物治療反覆發作...
【泰福德膠囊120毫克】復發-緩解型多發性硬化症(relapse-remission multiple sclerosis)成人患者之治療(前一年有一次或一次以上復發者) 。
藥品名稱:泰福德膠囊120毫克許可證字號:衛部罕藥輸字第000039號許可證種類:製 劑適應症:復發-緩解型多發性硬化症(relapse-r...
【測試輸罕藥輸5】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸5許可證字號:衛署罕藥輸字第999005號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【捷力能膠囊0.25毫克】成人與10歲及以上兒童病人之復發型多發性硬化症(前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者)。
藥品名稱:捷力能膠囊0.25毫克許可證字號:衛部罕藥輸字第000059號許可證種類:製 劑適應症:成人與10歲及以上兒童病人之復發型...
【測試輸罕藥輸8】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸8許可證字號:衛署罕藥輸字第999008號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【泰福德膠囊240毫克】復發-緩解型多發性硬化症(relapse-remission multiple sclerosis)成人患者之治療(前一年有一次或一次以上復發者) 。
藥品名稱:泰福德膠囊240毫克許可證字號:衛部罕藥輸字第000040號許可證種類:製 劑適應症:復發-緩解型多發性硬化症(relapse-r...
【測試輸罕藥輸11】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸11許可證字號:衛署罕藥輸字第999011號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【"長安"過敏能膠囊】緩解過敏性鼻炎、枯草熱所引起之相關證狀(流鼻水、鼻塞、打噴嚏、眼睛及喉部搔癢)及過敏所引起之搔癢、皮膚癢疹。
藥品名稱:"長安"過敏能膠囊許可證字號:衛署藥製字第022218號許可證種類:製 劑適應症:緩解過敏性鼻炎、枯草熱所引起之相關證...
【測試輸罕藥輸10】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸10許可證字號:衛署罕藥輸字第999010號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【脊瑞拉 注射液】經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,其SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一、二、三型病人,但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。
藥品名稱:脊瑞拉注射液許可證字號:衛部罕藥輸字第000057號許可證種類:製 劑適應症:經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,...
【施他寧】食道靜脈曲張引起的嚴重急性出血。胃潰瘍、十二指腸潰瘍、出血性胃炎引起的嚴重急性出血。胰臟手術後胰臟併發症之預防。胰臟、膽及腸道廔管之輔助治療。
藥品名稱:施他寧許可證字號:衛署藥輸字第021333號許可證種類:製 劑適應症:食道靜脈曲張引起的嚴重急性出血。胃潰瘍、十二指...
【測試輸罕藥輸2】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸2許可證字號:衛署罕藥輸字第999002號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【測試輸罕藥輸6】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸6許可證字號:衛署罕藥輸字第999006號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...