美藥廠研發單次皮下注射RNAi療法可望治癒B型肝炎 | 合法藥品大搜索

2020年5月20日—目前，採用GalNAc技術的一款RNAi藥物Givlaari(givosiran，皮下製劑)已於2020年1月獲得美國FDA批准，用於治療急性肝性紫質症(acutehepatic ...

Arbutus Biopharma是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發治療慢性B型肝炎病毒(HBV)感染的藥物。最近該公司公佈了一項Ia/Ib期臨床試驗的陽性查訪追蹤數據。這些數據來自於單劑量60mg AB-729佇列研究，該研究中正在接受背景核苷(酸)療法治療的慢性HBV患者接受了單次皮下注射60mg AB-729。數據顯示，單次皮下注射60mg AB-729，顯著、持久地降低了B型肝炎表面抗原(HBsAg)。

AB-729是一種皮下注射RNAi療法，針對HBV複製和抑制抗原生成，包括B型肝炎表面抗原(HBsAg)。在體外和體內的臨床前模型中，AB-729均顯示出強效、持久降低抗原(HBsAg)數。HBV蛋白的抑制，特別是HBsAg的抑制，被認為可以消除針對HBV的T細胞和B細胞活性的抑制，説明恢復患者自身對HBV的免疫反應，從而為慢性HBV患者提供潛在的功能性治療。

AB-729採用GalNAc共軛技術開發，該技術可使皮下給藥具有更強的效力和持久性，並具有一個廣泛的治療指數。目前，採用GalNAc技術的一款RNAi藥物Givlaari(givosiran，皮下製劑)已於2020年1月獲得美國FDA批准，用於治療急性肝性紫質症(acute hepatic porphyria，AHP)成人患者。該藥是全球獲批的第二款RNAi藥物，同時也是全球首次批准的GalNAc耦合RNA療法，代表精準基因藥物開發的一個重大里程碑。

此次公佈的Ia/Ib期研究數據顯示，在單劑量60mg AB-729佇列研究，治療第12周HBaAg平均水準降低0.99 log10 IU/mL，而且整個查訪追蹤期間，肝功能檢查中最常用的2種轉氨酶—丙氨酸氨基轉移酶(ALT)和天門冬氨酸氨基轉移酶(AST)數值正常。該研究的90mg單劑量佇列和60mg多劑量隊列研究預計在2020年下半年獲得數據。

Arbutus總裁兼執行長William Collier表示:「這些新數據進一步證明AB-729的療效。 在第12周，單次給藥60毫克與單次給藥180毫克相比，HBsAg的下降幅度相當。...