專家指出：臨床試驗和臨床治療根本就是兩碼事 | 合法藥品大搜索

2018年11月29日—中國蘭州網11月28日消息就《為什麼這些癌症患者要去美國》一文中的多個不實之詞，專家指出——臨床試驗和臨床治療根本就是兩碼事李詠因患 ...

中國蘭州網11月28日消息 就《為什麼這些癌症患者要去美國》一文中的多個不實之詞，專家指出——

臨床試驗和臨床治療根本就是兩碼事

李詠因患癌症去世的消息從美國傳來，有人翻出了2016年8月發表的一篇舊文《為什麼這些癌症患者要去美國》。該文章試圖給「3000人/年赴美進行癌症治療」的少數群體的選擇作一個並不符合實際的解釋。

通過顧問業內專家，科技日報記者總結了該報導的幾個明顯謬誤。

拿外國的臨床試驗與國內的臨床治療相比

文中用了一個能讓人過目難忘的比喻：這就好像美國都在用iPhone6了，我們還在用iPhone3。

用以比作iPhone6的，是在美國進行的臨床試驗，而用於比作iPhone3的是在國內的臨床治療。

拿沒拿到新葯證書，是臨床治療和臨床試驗一個最明顯的區別。如果說一定要用文中的比喻，那只能說，美國在用iPhone6樣機。

一個藥物從雛形到上市，是一個漫長的過程。這個過程大致分為藥物臨床前試驗和臨床試驗。前者包括藥物前體的化合物到葯代動力學、藥效分析，再到進行細胞水準、動物水準的有效安全性試驗。當這些試驗過程獲得了較好的數據後才能向食葯監等行政部門申請進行臨床試驗，在經過了科學設計、嚴格執行的臨床試驗後，提請葯審部門審批，獲得新葯證書後，即可上市，進行臨床治療。

但是對於新葯這個特殊的領域來說，只有少量「樣機」能夠真正上市。中國工程院院士樊代明曾舉出這樣一組案例：在報導潛在藥物靶點最具權威性的CNS(《細胞》《自然》《科學》)的論文中，101篇發表的重大發現，20年後只有1項擁有臨床價值。

避而不談臨床試驗的「高風險性」

與患者自身關聯最大的，也是臨床試驗與臨床治療之間差異最大的，在於不同的風險性。

2017年8月30日，首個CAR-T療法在美國批準上市。然而就在當年的4月，另一家公司的CAR-T藥物臨床試驗中，一名難治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者，死因是腦水腫。

「創新藥物的臨床試驗是具有較高風險性的。」北京大學醫學部倫理委員會趙勵彥說，儘管之前在體外細胞、模式動物上進行過安全性和有效性的驗證，但是動物與人體之間存在差異，因此在人體上的風險性很大...