治療自發性血小板缺乏 | 合法藥品大搜索

2008年美國食品暨藥物管理局（FDA）核准兩種血小板生成素受體致效劑（TPOreceptoragonist）：romiplostim與eltrombopag，其中romiplostim（NPlate）則是 ...

一、前言

自發性（免疫性）血小板缺乏紫斑症（Immune thrombocytopenic purpura; ITP），這種病的特點是血液中血小板數量比較低，起因於自身免疫性反應而產生的抗體破壞了血小板，並且透過脾臟進行清除；或者是因是患者骨髓中的巨核細胞前體細胞（不成熟細胞）（megakaryocyte precursor cell）受損或突變而導致血小板生成減少，因血小板免疫性破壞或是血中血小板減少，易有廣泛皮膚、粘膜及內臟出血或紫斑。

患有ITP 的患者在血小板數目低於30-50×103 /L或是有瘀青或紫斑等症狀出現時，需要接受治療以減少出血及相關併發症的風險，目前治療自發性（免疫性）血小板缺乏紫斑症（ITP） 的主要療法是以類固醇的使用、靜脈注射免疫球蛋白（IVIG） 或是切除脾臟以減少血小板的破壞，然而目前現有的這些治療方式可能效果短暫有限或是副作用較大。

二、作用機轉

Eltrombopag（商品名Revolade）是全球第一個口服小分子非肽類的血小板生成素受體致效劑，血小板生成素（thrombopoietin, TPO），是一種造血細胞因子，能啟動骨髓巨核細胞上的血小板生成素受體（TPO receptor），能刺激骨髓巨核細胞的增殖和分化， 進而增加血小板的數量，且eltrombopag 非為蛋白質產物，因此非屬免疫療法。2008年美國食品暨藥物管理局（FDA）核准兩種血小板生成素受體致效劑（TPO receptor agonist）：romiplostim 與eltrombopag，其中romiplostim（NPlate）則是屬於皮下注射方式給予的胜肽抗體（peptibody）。

Eltrombopag 為台灣第一個上市之血小板生成藥物，中央健保局於2011年八月核准給付eltrombopag（Revolade），用於脾臟切除後且對於其他治療（例如：類固醇、免疫球蛋白等） 失敗之成年慢性自發性（免疫性）血小板缺乏紫斑症（ITP）患者，或對於不適合進...