最新藥物治療的發展 | 合法藥品大搜索
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主要副作用為中性白血球減少、血小板減少和靜脈血栓。...這個藥最大的特色是第一個口服型的PSTi,相較於萬科或是卡非佐米需要注射給藥,口服劑型的確提供 ...
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【最新藥物治療的發展】 台大醫院血液科 黃聖懿醫師2013/2
多發性骨髓瘤(以下簡稱骨髓瘤)是一種人體B-淋巴細胞,漿細胞,癌化所形成的血液腫瘤,所以骨髓瘤基本上是一種淋巴瘤,並非骨癌。”骨髓瘤”是指這些癌化的漿細胞生長在骨髓中,而”多發性”的意思則此瘤的病灶通常不止一處。骨髓瘤會造成許多特殊病徵,包括貧血、骨頭疼痛、骨折、血鈣過高,和腎衰竭等。根據我們流行病學的研究,過去三十年來台灣骨髓瘤的發生率和死亡率都是持續攀升,且上升速率居所有血液腫瘤之冠。
早在1960年代以前,骨髓瘤是沒有特殊的治療藥物,有症狀的病人平均存活時間僅7-9個月。從1962年首次使用melphalan(中文名:威克瘤)後,再搭配類固醇,骨髓瘤病友的平均存活時間增至三至四年,但十年以上的存活機率仍不到10%。90年代中期後,治療骨髓瘤算是有比較大的進展,其一是高劑量化療合併自體周邊造血幹細胞移植,但此法只適用在較年輕的病人,大部分老年人難受其惠。再來便是一些新的標靶型藥物,如 thalidomide(賽得)、 bortezomib (萬科),效果不錯,而且不論何種年齡皆可使用。這些標靶型藥物的確大大提升骨髓瘤病友的存活時間。
賽得在骨髓瘤細胞主要作用標的還不是很清楚,可能和cereblon蛋白有關,其主宰細胞內蛋白分解途徑。此外,賽得也會驅動caspase-8活性,致使骨髓瘤細胞凋亡,同時能增強自然殺手細胞和T-淋巴細胞的功能,調降發炎細胞激素,配合截斷骨髓瘤細胞和周遭骨髓間質細胞共生的訊號,得以治療此瘤,因而被列為免疫調節劑 (Immunomodulatory drugs; IMiDs)。新發展的IMiDs,如lenalidomide和pomalidomide,對骨髓瘤也有很好的治療效果。至於萬科,主要是抑制細胞內的蛋白質解體(proteasome)分解蛋白的功能,所以屬於proteasome inhibitor(PTSi)。新一代的PTSi,如carfilzomib和MLN9708,許多臨床試驗結果陸續出籠,也都值得期待。
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