革命性新藥肝硬化六年後可根治－日經科技報 | 合法藥品大搜索

--本文由日經BP社提供[1]

肝硬化是一種難以治癒的病症，全球據說有600萬名患者。最新的醫療技術正在開拓新藥開發之路，而挑戰新藥開發的是材料廠商和研究員兼醫生的組合。

肝硬化是難以根治「頑疾」之一，主要由B型、C型肝炎病毒，或酒精等長期損害肝細胞而導致的慢性肝病。

罹患肝硬化後，會出現乏力、食欲不振、低燒、腹部積水及黃疸等症狀，還有可能出現肝臟血液循環障礙，出現靜脈瘤並破裂等危險。並且，肝硬化發展成肝癌的機率很高。在日本，每年有4萬多人因患肝硬化等肝病而死亡。

目前還沒有根治肝硬化的有效方法。雖有利用抗病毒藥物抑制肝炎病毒繁殖的方法，但肝炎患者中仍有30～50％會發展成肝硬化。另外也有通過控制炎症，在肝臟硬化之後仍維持肝功能的方法，但這只是對症療法，日本等國家都期待開發出能根治肝硬化的藥物和治療方法

能滿足這種期待的治療藥物有望在日本誕生。從事開發的是日本札幌醫科大學研究分子標靶治療的特聘教授新津洋司郎和製造半導體相關材料及光學薄膜等的日東電工。日東電工執行董事丸山景資表示，「將於2018年投產治療藥物，希望能給肝硬化患者帶來福音」。

精確運載藥物

日本札幌醫科大學的新津教授在肝硬化研究中的著眼點是「肝星狀細胞」這一星形組織。

肝星狀細胞分泌的膠原蛋白會引起肝硬化。當肝細胞被肝炎病毒或酒精等損傷時，位於毛細血管和肝細胞之間的肝星狀細胞[2]就會被激活，合成大量的纖維狀膠原蛋白以修復損傷。膠原蛋白是蛋白質的一種，是細胞再生不可缺少的成分，但炎症長期存在時，肝星狀細胞就會失控，無休止地合成膠原蛋白。結果，肝臟佈滿膠原蛋白纖維，變得坑坑洞洞且堅硬，毛細血管向肝細胞供血不暢，導致肝功能下降，在肝臟內迂迴的血液形成靜脈瘤。

因此，研究人員設想用藥物抑制肝星狀細胞過度合成膠原蛋白。如果能讓肝星狀細胞停止合成膠原蛋白，肝臟就會恢復原本很強的自我修復能力，「也可能根治肝硬化」。

治療肝硬化的原理為治療肝臟內出現的炎症，肝星狀細胞過度合成膠原蛋白，從而引起肝硬化。因此使用高效輸送藥物的機制（給藥系統）和與基因具有相似構造的藥物（核酸藥物）來抑制膠原蛋白合成。

不過，要想利用這一方法，需要解決兩...