最新藥物治療的發展 | 合法藥品大搜索

目前臺灣健保皆已給付賽得和萬科做為骨髓瘤病友的第一線治療用藥，在此便不贅述。至於骨髓瘤藥物治療的新進展，值得介紹上述lenalidomide、pomalidomide​、 ...

【最新藥物治療的發展】                                                       台大醫院血液科 黃聖懿醫師2013/2     

   多發性骨髓瘤(以下簡稱骨髓瘤)是一種人體B-淋巴細胞，漿細胞，癌化所形成的血液腫瘤，所以骨髓瘤基本上是一種淋巴瘤，並非骨癌。”骨髓瘤”是指這些癌化的漿細胞生長在骨髓中，而”多發性”的意思則此瘤的病灶通常不止一處。骨髓瘤會造成許多特殊病徵，包括貧血、骨頭疼痛、骨折、血鈣過高，和腎衰竭等。根據我們流行病學的研究，過去三十年來台灣骨髓瘤的發生率和死亡率都是持續攀升，且上升速率居所有血液腫瘤之冠。

    早在1960年代以前，骨髓瘤是沒有特殊的治療藥物，有症狀的病人平均存活時間僅7-9個月。從1962年首次使用melphalan(中文名:威克瘤)後，再搭配類固醇，骨髓瘤病友的平均存活時間增至三至四年，但十年以上的存活機率仍不到10%。90年代中期後，治療骨髓瘤算是有比較大的進展，其一是高劑量化療合併自體周邊造血幹細胞移植，但此法只適用在較年輕的病人，大部分老年人難受其惠。再來便是一些新的標靶型藥物，如 thalidomide(賽得)、 bortezomib (萬科)，效果不錯，而且不論何種年齡皆可使用。這些標靶型藥物的確大大提升骨髓瘤病友的存活時間。

   賽得在骨髓瘤細胞主要作用標的還不是很清楚，可能和cereblon蛋白有關，其主宰細胞內蛋白分解途徑。此外，賽得也會驅動caspase-8活性，致使骨髓瘤細胞凋亡，同時能增強自然殺手細胞和T-淋巴細胞的功能，調降發炎細胞激素，配合截斷骨髓瘤細胞和周遭骨髓間質細胞共生的訊號，得以治療此瘤，因而被列為免疫調節劑 (Immunomodulatory drugs; IMiDs)。新發展的IMiDs，如lenalidomide和pomalidomide，對骨髓瘤也有很好的治療效果。至於萬科，主要是抑制細胞內的蛋白質解體(proteasome)分解蛋白的功能，所以屬於proteasome inhibitor(PTSi)。新一代的PTSi，如carfilzomib和MLN9708，許多臨床試驗結果陸續出籠，也都值得期待。