財團法人罕見疾病基金會 | 合法藥品大搜索
北京新浪網/2019.02.26/記者王卡拉 在2月28日罕見病日即將到來時,脊髓性肌萎縮症(SMA)患者迎來了好消息:Biogen(百健)和昆泰企業管理(上海)有限公司聯合提交的Spinraza(Nusinersen)注射液上市申請,於2月25日獲得國家葯監局批准。該葯是全球首個獲批治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的藥物,也是國家葯監局2018年11月發佈的第一批40個臨床急需境外新葯之一。從2018年9月5日上市申請獲受理至2019年2月25日獲批,不到6個月時間。
脊髓性肌萎縮症(SMA),又稱進行性脊髓性肌萎縮症、脊肌萎縮症,是一類由脊髓前角運動神經元和腦幹運動神經核變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。屬常染色體隱性遺傳病,臨床並不少見。脊髓性肌萎縮症的一個顯著癥狀是逐漸惡化的肌無力,對於兩歲以下的嬰幼兒,SMA是頭號的遺傳病殺手,每6000至1萬名新生兒中就有一名會患上SMA。據估算,中國內地約有3萬-5萬名SMA患者。
根據中國罕見病網信息顯示,Spinraza是全球首個獲批治療SMA的藥物,也是目前唯一在美國獲批治療脊髓性肌萎縮症的藥物,在美國的上市時間從申請到批准,僅僅用了不到3個月。Spinraza既適用於嬰幼兒,也適用於成人。在一項關鍵對照臨床研究中,與對照組相比,參與Spinraza治療的嬰幼兒患者在運動機能方面獲得了意義深遠的持續性進步。此外,使用Spinraza的患者存活率相對更高。在非盲研究中,一些患者病情得到了里程碑性的改善,比如可以自由坐立、行走而不需要外部輔助,而且患者到了一定年齡段依然能夠保持這種運動能力。如果沒有Spinraza,這幾乎是不可能的。這些研究的整體結果支撐了Spinraza對治療大批脊髓性肌萎縮症患者的有效性,也似乎支撐了初期治療的必要性。「這個葯對於患者而言,會是一個質的改變。」美兒SMA關愛中心執行主任邢煥萍指出,1型SMA患兒往往在不到兩歲就會離世,如果能用上該葯,可能會轉變為2型SMA,生命可延長到二、三十歲,這意味著他們有更長的時間等待著醫學的進步。2017年美國已經開始嘗試對新生兒進行SMA篩查,如果在嬰兒時期確診並及時用藥,孩子基本可以和正常孩子一樣,因此這也是後期需要積極推動的內容。
...
Biogen罕病SMA療法Spinraza 經17個月僵局英國NHS終於點頭 ... | 合法藥品大搜索
Nusinersen | 合法藥品大搜索
《2020JPM》羅氏壓低SMA藥價 挑戰競爭強敵百健Spinraza和 ... | 合法藥品大搜索
《基因療法》與競爭者比較一點都不貴? 諾華脊髓性肌萎症基因 ... | 合法藥品大搜索
全球最貴的五種藥它們憑什麼賣這麼貴! | 合法藥品大搜索
堅守立場! 價格太貴不符效益英國NICE拒絕Biogen脊髓性肌肉 ... | 合法藥品大搜索
年花9百萬藥費的SMA疾病健保給付還需長照險? | 合法藥品大搜索
財團法人罕見疾病基金會 | 合法藥品大搜索
首款SMA口服藥獲批!羅氏Evrysdi低藥價挑戰強敵百健 ... | 合法藥品大搜索
【測試輸罕藥輸7】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸7許可證字號:衛署罕藥輸字第999007號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【"長安"過敏能膠囊】緩解過敏性鼻炎、枯草熱所引起之相關證狀(流鼻水、鼻塞、打噴嚏、眼睛及喉部搔癢)及過敏所引起之搔癢、皮膚癢疹。
藥品名稱:"長安"過敏能膠囊許可證字號:衛署藥製字第022218號許可證種類:製 劑適應症:緩解過敏性鼻炎、枯草熱所引起之相關證...
【泰吉利濃縮靜脈輸注液 300 毫克】單一藥物治療反覆發作型多發性硬化症,其病患群為下列成人患者:1) 已使用至少一種改善病程進展的治療 (Disease-modifying therapy, DMT),但是仍持續惡化的病患,或2) 病情急速惡化的反覆發作型多發性硬化症患者。
藥品名稱:泰吉利濃縮靜脈輸注液300毫克許可證字號:衛署罕菌疫輸字第000014號許可證種類:菌 疫適應症:單一藥物治療反覆發作...
【任力達濃縮輸注液12毫克】可用於治療有臨床及影像證實為活動性疾病狀態的成人復發緩解型多發性硬化症(RRMS)。基於安全性考量,應使用於曾經接受2項或以上藥品治療反應不佳且有可能導致嚴重神經學障礙之多發性硬化症病人。
藥品名稱:任力達濃縮輸注液12毫克許可證字號:衛部罕菌疫輸字第000025號許可證種類:菌 疫適應症:可用於治療有臨床及影像證實...
【捷力能膠囊 0.5 毫克】成人與10歲及以上兒童病人之復發型多發性硬化症(前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者)。
藥品名稱:捷力能膠囊0.5毫克許可證字號:衛署罕藥輸字第000025號許可證種類:製 劑適應症:成人與10歲及以上兒童病人之復發型...
【測試輸罕藥輸2】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸2許可證字號:衛署罕藥輸字第999002號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【瑪威克錠10毫克】復發型多發性硬化症(臨床上有發作,且前二年有二次復發者)
藥品名稱:瑪威克錠10毫克許可證字號:衛部罕藥輸字第000058號許可證種類:製 劑適應症:復發型多發性硬化症(臨床上有發作,且...
【測試輸罕藥輸5】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸5許可證字號:衛署罕藥輸字第999005號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【測試輸罕藥輸1】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸1許可證字號:衛署罕藥輸字第999001號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【測試輸罕藥輸10】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸10許可證字號:衛署罕藥輸字第999010號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【詠葆玖靜脈輸注濃縮液 2毫克/毫升】適用於治療成人TTR(transthyretin)家族性澱粉樣多發性神經病變(Familial Amyloidotic polyeuropathy)。神經病變的疾病嚴重度限於第一、二期的病人。
藥品名稱:詠葆玖靜脈輸注濃縮液2毫克/毫升許可證字號:衛部罕藥輸字第000063號許可證種類:製 劑適應症:適用於治療成人TTR(tr...
【測試輸罕藥輸8】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸8許可證字號:衛署罕藥輸字第999008號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【測試輸罕藥輸11】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸11許可證字號:衛署罕藥輸字第999011號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【泰福德膠囊240毫克】復發-緩解型多發性硬化症(relapse-remission multiple sclerosis)成人患者之治療(前一年有一次或一次以上復發者) 。
藥品名稱:泰福德膠囊240毫克許可證字號:衛部罕藥輸字第000040號許可證種類:製 劑適應症:復發-緩解型多發性硬化症(relapse-r...
【脊瑞拉 注射液】經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,其SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一、二、三型病人,但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。
藥品名稱:脊瑞拉注射液許可證字號:衛部罕藥輸字第000057號許可證種類:製 劑適應症:經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,...