首款SMA口服藥獲批!羅氏Evrysdi低藥價挑戰強敵百健 ... | 合法藥品大搜索
2020年8月10日—Spinraza第一年定價為75萬美元,之後每年為37.5萬美元,而Zolgensma定價為210萬美元,其為製藥業最昂貴的一次性療法。參考資料:https:// ...
2020.08.10 環球生技雜誌記者/李林璦 編譯美國時間7日,美國食品藥品管理局(FDA)批准羅氏(Roche)治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的藥物Evrysdi (以往稱Risdiplam),這是SMA的首款口服藥物,可以治療2月齡以上的SMA患者,治療費用依患者體重定價,每年最高費用為34萬美元,遠低於百健(Biogen)的反義寡核苷酸藥物Spinraza和諾華(Novartis)的Zolgensma基因療法。
自新冠肺炎大流行以來,由於Evrysdi可以口服或管灌等方式服用,Evrysdi是第一種也是唯一可以在家服用的SMA藥物,因此更具獨特優勢,Baird分析師Brian Skorney指出,擔心在新冠肺炎期間到醫院的患者,可能會從Spinraza轉換成使用羅氏的藥物。
此外,Evrysdi更適用於不能耐受Spinraza的腰椎穿刺治療,或者是不適合使用Zolgensma的患者。
Evrysdi是一種研究性的運動神經元存活-2(SMN2)基因編輯調節劑(splicing modifier),可增加和維持中樞神經系統和周邊組織的SMN蛋白濃度。
羅氏的Evrysdi治療費用依患者體重定價,若患者體重達44磅,每年最高費用為34萬美元,羅氏表示,依據臨床試驗受試者的平均體重15磅來計算,每年的治療費用不到10萬美元。
此次批准根據兩項SMA臨床三期研究數據,一項稱為FIREFISH,針對2至7個月大的嬰兒;另一項稱為SUNFISH,則是針對2至25歲的兒童和成人的臨床三期試驗,且SUNFISH是第一個也是唯一一個針對罹患第2型和第3型SMA成人的安慰劑對照試驗。
在FIREFISH臨床試驗中顯示,Evrysdi可改善患者運動功能,按照貝萊氏嬰兒發展量表第三版(Bayley Scales of Infant Development—3rd, BSID-III)的標準,接受治療的嬰兒有41%可以坐穩至少5秒,90%的嬰兒在治療至12個月時就可不需使用呼吸器,且能存活至15個月以...
Biogen罕病SMA療法Spinraza 經17個月僵局英國NHS終於點頭 ... | 合法藥品大搜索
Nusinersen | 合法藥品大搜索
《2020JPM》羅氏壓低SMA藥價 挑戰競爭強敵百健Spinraza和 ... | 合法藥品大搜索
《基因療法》與競爭者比較一點都不貴? 諾華脊髓性肌萎症基因 ... | 合法藥品大搜索
全球最貴的五種藥它們憑什麼賣這麼貴! | 合法藥品大搜索
堅守立場! 價格太貴不符效益英國NICE拒絕Biogen脊髓性肌肉 ... | 合法藥品大搜索
年花9百萬藥費的SMA疾病健保給付還需長照險? | 合法藥品大搜索
財團法人罕見疾病基金會 | 合法藥品大搜索
首款SMA口服藥獲批!羅氏Evrysdi低藥價挑戰強敵百健 ... | 合法藥品大搜索
【測試輸罕藥輸5】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸5許可證字號:衛署罕藥輸字第999005號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【測試輸罕藥輸4】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸4許可證字號:衛署罕藥輸字第999004號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【測試輸罕藥輸10】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸10許可證字號:衛署罕藥輸字第999010號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【泰福德膠囊120毫克】復發-緩解型多發性硬化症(relapse-remission multiple sclerosis)成人患者之治療(前一年有一次或一次以上復發者) 。
藥品名稱:泰福德膠囊120毫克許可證字號:衛部罕藥輸字第000039號許可證種類:製 劑適應症:復發-緩解型多發性硬化症(relapse-r...
【測試輸罕藥輸1】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸1許可證字號:衛署罕藥輸字第999001號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【泰福德膠囊240毫克】復發-緩解型多發性硬化症(relapse-remission multiple sclerosis)成人患者之治療(前一年有一次或一次以上復發者) 。
藥品名稱:泰福德膠囊240毫克許可證字號:衛部罕藥輸字第000040號許可證種類:製 劑適應症:復發-緩解型多發性硬化症(relapse-r...
【任力達濃縮輸注液12毫克】可用於治療有臨床及影像證實為活動性疾病狀態的成人復發緩解型多發性硬化症(RRMS)。基於安全性考量,應使用於曾經接受2項或以上藥品治療反應不佳且有可能導致嚴重神經學障礙之多發性硬化症病人。
藥品名稱:任力達濃縮輸注液12毫克許可證字號:衛部罕菌疫輸字第000025號許可證種類:菌 疫適應症:可用於治療有臨床及影像證實...
【貝他費隆 注射劑】降低反覆發作型多發性硬化症的發作頻率及嚴重度。降低續發型多發性硬化症(secondary progressive multiple sclerosis)復發的頻率及嚴重度。發生單一臨床症狀(Clinically Isolated Syndrome)疑似多發性硬化症的病患,可延緩其惡化成多發性硬化症。
藥品名稱:貝他費隆 注射劑許可證字號:衛署菌疫輸字第000601號許可證種類:菌 疫適應症:降低反覆發作型多發性硬化症的發作頻...
【"長安"過敏能膠囊】緩解過敏性鼻炎、枯草熱所引起之相關證狀(流鼻水、鼻塞、打噴嚏、眼睛及喉部搔癢)及過敏所引起之搔癢、皮膚癢疹。
藥品名稱:"長安"過敏能膠囊許可證字號:衛署藥製字第022218號許可證種類:製 劑適應症:緩解過敏性鼻炎、枯草熱所引起之相關證...
【測試輸罕藥輸6】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸6許可證字號:衛署罕藥輸字第999006號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【測試輸罕藥輸8】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸8許可證字號:衛署罕藥輸字第999008號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【詠葆玖靜脈輸注濃縮液 2毫克/毫升】適用於治療成人TTR(transthyretin)家族性澱粉樣多發性神經病變(Familial Amyloidotic polyeuropathy)。神經病變的疾病嚴重度限於第一、二期的病人。
藥品名稱:詠葆玖靜脈輸注濃縮液2毫克/毫升許可證字號:衛部罕藥輸字第000063號許可證種類:製 劑適應症:適用於治療成人TTR(tr...
【測試輸罕藥輸11】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸11許可證字號:衛署罕藥輸字第999011號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【測試輸罕藥輸2】緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻塞、打噴嚏)
藥品名稱:測試輸罕藥輸2許可證字號:衛署罕藥輸字第999002號許可證種類:製 劑適應症:緩解感冒之各種症狀(喀痰,流鼻水,鼻...
【脊瑞拉 注射液】經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,其SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一、二、三型病人,但不適用於已使用呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。
藥品名稱:脊瑞拉注射液許可證字號:衛部罕藥輸字第000057號許可證種類:製 劑適應症:經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,...